Terapia genica contro linfoma, via libera negli USA

Dagli USA arriva il via libera all’uso della terapia genica contro il linfoma per le forme più gravi riguardanti gli adulti, nell’agosto scorso fu usata una prima terapia per le leucemie nei bambini

L’Fda, Ente regolatorio statunitense per i farmaci, dopo l’approvazione di una prima terapia per le leucemie nei bambini, ha approvato una seconda terapia genica contro i tumori del sangue, da sottoporre una sola volta agli adulti, affetti da una forma aggressiva.

Con questo ulteriore passo, l’Fda ha di fatto autorizzato l’immissione in commercio dei farmaci relativi alla terapia, un trattamento che utilizza la stessa tecnologia – definita CAR-T – della prima terapia genica.

“In pochi decenni la terapia genica è passata da un concetto promettente ad una soluzione pratica contro forme di cancro letali o intrattabili” – è stato il commento del commissario dell’Fda Scott Gottlieb.

Sarà un’operazione altamente onerosa, per un solo paziente il costo del trattamento è di 373mila dollari e le persone affette sono migliaia.

Il trattamento è comunque destinato soltanto ai pazienti adulti, che avendo già percorso altre strade con diverse terapie, non hanno però conseguito benefici.

Frederick Locke del Moffit Cancer Center a Tampa ha dichiarato “Questo nuovo trattamento, che ha contribuito alla sperimentazione del farmaco, rappresenta un importante avanzamento per i pazienti che non hanno altre opzioni”.

Prima della commercializzazione, è stato effettuato uno studio clinico su 101 pazienti. Sul 72% di questi, la terapia ha apportato una diminuzione delle dimensioni del tumore e circa la metà dei pazienti trattati non mostrava segno della malattia a distanza di 8 mesi.

Non sempre è andata bene, infatti suscita molta apprensione la morte di tre pazienti dei 101 a cui è stata sottoposta la seconda terapia genica e inoltre sono stati registrati seri effetti collaterali. Per questi motivi, l’Fda ha chiesto che sia intensificato lo studio sulla sicurezza del farmaco a lungo termine.

E’ bene chiarire che la tecnica CAR-T agisce per rafforzare e risvegliare le cellule T, che combattono e difendono il sistema immunitario, attaccate dal cancro. La tecnica CAR-T infatti, non utilizza la terapia genica per ‘riparare’ i geni difettosi che hanno causato la malattia.

La tecnica fa uso di queste cellule T, che vengono filtrate dal sangue del paziente e riprogrammate. La strategia è quella di riprodurre milioni di copie di cellule T che verranno poi reiniettate nel paziente con lo scopo di combattere le cellule tumorali. Un’operazione che potrebbe durare mesi o anche anni. La seconda terapia genica è quindi una immunoterapia, che ha l’obiettivo di risvegliare il sistema immunitario per combattere il cancro.

“L’approvazione da parte dell’Fda è un passo avanti significativo per i pazienti. L’immunoterapia sta infatti cambiando drasticamente il trattamento dei tumori del sangue” – ha commentato Louis De Gennaro, presidente della Leukemia and lymphoma Spciety.