L’UE autorizza la prima cura salvavita per i ‘bambini bolla’, costretti a vivere in isolamento

La Commissione Europea da’ il via libera alla prima cura salvavita con cellule staminali per i ‘bambini bolla’, costretti a vivere in totale isolamento a causa dell’ADA-scid, un’immunodeficienza combinata grave che colpisce ogni anno 15 persone in Europa

L’ ADA-scid, Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di Adenosina-Deaminasi, appartiene al gruppo delle immunodeficienze combinate gravi causata da un serie di mutazioni. Si tratta di una malattia rarissima che colpisce circa 15 persone ogni anno in Europa. La malattia si manifesta già a partire dalle prime settimane di vita del neonato e, se non curata, risulta essere letale già entro il primo anno. L’ADA-scid colpisce principalmente il sistema immunitario, rendendolo incapace di combattere qualsiasi agente infettivo, anche virus e batteri tra i più innocui e comuni nei soggetti sani. I pazienti che ne soffrono sono soprannominati ‘bambini bolla’ poiché costretti a vivere in un ambiente sterile e totalmente isolato, nel quale possano essere al riparo dai patogeni. Arriva da parte della Commissione Europea, il via libera alla prima cura salvavita per questi piccoli pazienti. Si tratta della prima terapia genica con cellule staminali studiata e autorizzata per trattare una simile patologia. La ‘Strimvelis’, questo il nome della cura, non richiede la disponibilità di un donatore compatibile per il trapianto di cellule staminali. All’interno delle cellule, direttamente prelevate dal midollo osseo del paziente, attraverso un vettore, viene inserito una copia normale del gene di ADA per poi essere reintrodotte nel paziente attraverso un’infusione endovenosa, dopo la quale alcune di queste cellule ritorneranno nel midollo osseo. Strimvelis è la prima terapia ad aver ricevuto l’approvazione regolatoria nel mondo. L’autorizzazione è arrivata dopo ben 20 anni di ricerca e sulla base dei dati di 18 bambini trattati con questo metodo.