Bambino Gesù, scoperto anticorpo che cura 3 malattie rare

I medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma hanno coordinato uno studio a livello mondiale che ha portato alla scoperta di un anticorpo, efficace contro 3 malattie rare

3 malattie rare scoperte di recente che provocano febbri frequenti, malattie autoinfiammatorie che hanno suscitato l’attenzione a livello mondiale portando a scoprire un anticorpo la cui efficacia è stata valutata con una sperimentazione clinica globale.

A coordinare il lavoro, pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine, i medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Le tre malattie sono invece la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la febbre mediterranea familiare (Fmf) con quest’ultima, più diffusa rispetto alle altre. La Fmf nasce geneticamente in Medio Oriente ed è abbastanza conosciuta nei paesi che si affacciano sul Mediterraneo.

Traps e Mkd sono invece malattie più rare rispetto alla Fmf. Accomuna le tre malattie, gli effetti su bambini e adulti, che colpiti da queste patologie, manifestano episodi febbrili ricorrenti, con cadenza ogni due settimane o anche più. Lo stato febbrile è accompagnato inoltre da artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei.

Altro aspetto comune alle tre malattie, la molecola coinvolta, ovvero la interleuchina 1 che è legata all’infiammazione. Proprio questo ultimo aspetto ha dato modo ai ricercatori di progettare il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico, che ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all’anno.

I risultati, in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco, hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall’FDA (Food and Drug Administration). Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia.