Bambini con leucemia, risultati positivi da nuova terapia

Un nuovo trattamento terapeutico denominato Kymriah ha sortito effetti positivi sui bambini colpiti da una particolare forma di leucemia dimostrando remissioni durature a più lungo termine

Si sono registrati risultati positivi dal primo trattamento terapeutico immunocellulare studiato appositamente per i bambini e i giovani con una forma molto rara di leucemia ma anche indicato per gli adulti con un particolare tipo di linfoma.

Il trattamento, denominato Kymriah, è stato sviluppato e prodotto dalla collaborazione tra l’Università della Pennsylvania e Novartis già a partire dal 2012, ed è indicato per quei pazienti che non hanno più a disposizione altre forme di terapia. Si tratta di un nuovo tipo di trattamento contro i tumori ematologici, i cosiddetti CAR-T.

Allo studio “Eliana” hanno partecipato anche i ricercatori dell’Ospedale San Gerardo di Monza che nel 2016 avevano proceduto con una trasfusione di un bambino italiano con questa terapia, che oggi sta bene.

Pubblicata dal New England Journal of Medicine, la ricerca ha dimostrato che la terapia Kymriah ha un tasso di remissione totale della malattia dell’83% nei pazienti trattati. Caratteristica del trattamento è la somministrazione una tantum di una sola dose e l’effetto è stato di un impatto positivo sulla vita e la quotidianità del paziente, il quale in molti casi ha raggiunto una qualità della vita simile alle persone sane, in soli tre mesi dall’assunzione di Kymriah.

Una terapia che segue un approccio differente per la cura dei tumori perché prevede l’uso delle cellule T del paziente stesso per combattere il tumore. L’azione della terapia è quella di modifica delle cellule T sino a renderle in grado di riconoscere e distruggere le cellule neoplastiche.

Altra prerogativa di questo trattamento, è che deve essere prodotto su misura su ogni singolo paziente e dunque deve essere somministrato una sola volta utilizzando le sue stesse cellule ematiche. Il risultato è che le risposte della terapia sono abbastanza precoci e durature, determinando così il miglioramento delle condizioni di vita del paziente.